EMA (Europska agencija za lijekove) krajem siječnja će najvjerojatnije potvrditi svoje mišljenje iz rujna 2023. i preporučiti uklanjanje lijeka Translarna s tržišta, jedinog lijeka za liječenje Duchennove mišićne distrofije, koja je posljedica besmislene mutacije u distrofin genu.
Riječ je o rijetkoj bolesti, koja pogađa uglavnom mušku djecu, a ovom će odlukom stotine pacijenata diljem Europe i njihovih obitelji biti bačeno u očaj. Ovime, naime, ostaju bez jedinog lijeka kojeg trenutno imaju u smanjenju progresije bolesti, a jedina alternativa koja im preostaje je korištenje kortikosteroida koji izazivaju niz nuspojava i provođenje fizikalne terapije.
‘Naši dječaci samo žele hodati, a oni koji su već nažalost prikovani za kolica žele što zdravije ruke, srce i pluća. Ako nam Europa uzme ovaj lijek, kao što se očekuje, našoj djeci će biti oduzeta jedina nada u zaustavljanju progresije ove opake bolesti. Zato apeliramo na hrvatske predstavnike iz HALMED-a, koji su dio tijela koje odlučuje o lijeku, pa i na samog ministra zdravlja Vilija Beroša, da stanu uz hrvatske pacijente i podrže nas u našoj borbi za ostanak lijeka na tržištu’, kaže Tina Vučković iz udruge DMD Hrvatska.
U Hrvatskoj imamo 7 obitelji čija djeca su podobna za korištenje Translarne i sve do jedne uvjerile su se u pozitivne ishode lijeka, no EMA to nažalost nije prepoznala jer su se fokusirali na samo jedan aspekt ishoda.
Na razini cijele Europe pokrenuta je i peticija za podršku pacijentima, a svi ljudi dobre volje koji žele podržati dječake mogu je potpisati ovdje.
Duchennova mišićna distrofija je najprogresivniji oblik mišićne distrofije koji se otkriva u dječjoj dobi, a dovodi do progresivnog propadanja svih mišića u tijelu. Radi se o rijetkoj genetskoj bolesti koja zahvaća 1 od 5 000 dječaka. S obzirom na to da se radi o progresivnoj bolesti dječaci mogućnost samostalnog hoda gube u dobi između 10 i 12 godine, zatim dolazi do slabljenja mišića u gornjem dijelu tijela, a s time i gubitak funkcije tog dijela tijela. U konačnici bolest zahvaća srce i mišiće za disanje.
Usporavanjem DMD-a produžavamo vrijeme mogućnosti samostalnog hoda za mlađe dječake i očuvanje gornjeg dijela tijela za starije dječake. Za dječake koji su izgubili mogućnost samostalnog hoda, važno je sačuvati što duže funkciju gornjeg dijela tijela, koja im omogućava slobodu u obavljanju svakodnevnih aktivnosti, kao što su korištenje računala, vožnja invalidskih kolica, samostalno hranjenje, odlazak na toalet. Što su djeca duže pokretna to je i kasniji početak korištenja potpore za disanje, a to je značajno važno za svakodnevne aktivnosti.
‘Kao roditelji dječaka s DMD-om svakodnevno smo svjedoci težine ove bolesti, što dobro znaju i liječnici koji skrbe za naše dječake. Naše obitelji nakon godina učinkovite upotrebe Translarne smatraju da je lijek siguran,jednostavan za korištenje i bez ozbiljnih nuspojava. Također, su primijetili usporavanje pada funkcija kod svojih dječaka i učinkovito djelovanje na srce i mišiće za disanje. Ne ostavljajte naše dječake bez ovog lijeka s kojim imamo dobra iskustva. Ako izgubimo Translarnu za koju smo se toliko dugo godina borili da nam je odobre, preuzimamo rizik da ništa nismo učinili za dječake s Duchennom i ostavili ih bez jedinog lijeka. Naši dječaci nemaju vremena za čekanje’, apelira Ivana Zrinjan iz DMD udruge.
Imate priču ili informaciju?
Želite na neki problem upozoriti ili nekoga istaknuti?
Pošaljite nam poruku.
Vaši podaci neće biti javno objavljeni niti proslijeđeni trećim stranama.
